Ένα νέο φάρμακο κατά του καρκίνου, το Venetoclax, έχει προκαλέσει μεγάλη αναστάτωση στην επιστημονική κοινότητα, ιδιαίτερα μετά την ανακοίνωση ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έδωσε έγκριση για την κυκλοφορία του στην αγορά, με τη διαδικασία του κατεπείγοντος, για τη θεραπεία ασθενών με Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (ΧΛΛ).
Η Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία είναι ένας από τους πιο κοινούς τύπους λευχαιμίας στους ενήλικες.Κατά τη διάρκεια πρόσφατης κλινικής δοκιμής, το 80% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Venetoclax, παρουσίασαν πλήρη ή μερική υποχώρηση του καρκίνου τους.
Το Venetoclax, το οποίο αναπτύχθηκε στην Αυστραλία, μετά από έρευνες δεκαετιών, λαμβάνεται με τη μορφή χαπιού, και ορισμένοι από τους ασθενείς που υποβλήθηκαν στην θεραπεία, δεν εμφάνισαν καμία παρενέργεια.
«Δεν προκαλεί καμία απολύτως παρενέργεια»,δήλωσε μιλώντας στο ABC ο ασθενής με ΧΛΛ Robert Oblak, ο οποίος παρουσίαζε συνεχείς υποτροπές, όταν επιλέχθηκε το 2013 να συμμετάσχει στις δοκιμές, αναφέρει το ABC. «Είναι απλά εκπληκτική θεραπεία! Ακόμη κι όταν σκοτώνει τα καρκινικά κύτταρα, νιώθεις καλά». Ο Oblak, εκτιμά ότι ήταν o 11ος ασθενής στον κόσμο που έλαβε θεραπεία με Venetoclax και μέσα σε ένα χρόνο είδε τη νόσο του να υποχωρεί.
Η φάση ΙΙ της μελέτης συμπεριέλαβε 107 ασθενείς με ΧΛΛ, ηλικίας 18 ετών και άνω, οι οποίοι είχαν υποβληθεί προηγουμένως, σε τουλάχιστον μία ακόμη διαφορετική θεραπεία.
Οι ασθενείς επιλέχθηκαν με κριτήριο να έχουν δυσλειτουργία ενός χρωμοσώματος στα λευχαιμικά κύτταρα (17p deletion), κατά την οποία λείπει ένα χρωμόσωμα, που δρα για να εμποδίσει την ανάπτυξη του καρκίνου.
Ζητήθηκε, λοιπόν, από τους εθελοντές να παίρνουν καθημερινά ένα χάπι Venetoclax, επί πέντε εβδομάδες, σε δόσεις που άρχιζαν από τα 20 mg και αυξάνονταν σταδιακά έως τα 400 mg. Στο τέλος της μελέτης -στην οποία συμμετείχαν ασθενείς και ερευνητές από 31 κέντρα στις ΗΠΑ, τον Καναδά, το Ηνωμένο Βασίλειο, τη Γερμανία, την Πολωνία και την Αυστραλία- οι 4 στους 5 ασθενείς παρουσίασαν θετικά αποτελέσματα, ενώ ο 1 στους 5 παρουσίασε πλήρη ύφεση της νόσου.
«Οι ασθενείς αυτοί έχουν πλέον μία νέα στοχευμένη θεραπεία που αναστέλλει μια πρωτεΐνη που εμπλέκεται στο να διατηρούνται ενεργά τα καρκινικά κύτταρα»,είχε ανακοινώσει ο Richard Pazdur, επιστήμονας του Κέντρου για την Αξιολόγηση και την Ερευνα των Φαρμάκων, του αμερικανικού FDA, τον περασμένο Απρίλιο.
«Σε ορισμένους ασθενείς με ΧΛΛ που δεν είχαν καλά αποτελέσματα με άλλες θεραπείες, το Venetoclax μπορεί να παρέχει μια νέα επιλογή για την αντιμετώπιση της νόσου τους, υποστήριξε ο ίδιος.
Τα αποτελέσματα της μελέτης, τα οποία δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό περιοδικό The Lancet, τον Ιούνιο, περιελάμβαναν και την απόφαση του FDA για την ταχεία έγκριση του φαρμάκου, ώστε να τεθεί στη διάθεση των ασθενών στις ΗΠΑ.
Παρά το γεγονός ότι αναπτύχθηκε από ερευνητές στο Ινστιτούτο Ιατρικής Έρευνας «Walter και Eliza Hall» της Αυστραλίας, δεν έχει ακόμη εγκριθεί για χρήση από Αυστραλούς ασθενείς, ωστόσο έχει ήδη υποβληθεί η σχετική αίτηση.
Η δράση του φαρμάκου
Το Venetoclax ανήκει στα νέας γενιάς ανοσοθεραπευτικά φάρμακα κατά του καρκίνου, τα οποία έχουν σχεδιαστεί να αντιμετωπίζουν συγκεκριμένα ελαττώματα του ανοσοποιητικού συστήματος ενός ανθρώπου – όπως π.χ. όταν υπάρχει έλλειψη μέρους των χρωμοσωμάτων και αναστέλλεται η ικανότητα των κυττάρων να καταπολεμήσουν την εξάπλωση του καρκίνου.
Σε ασθενείς με ΧΛΛ και με έλλειψη του 17p deletion, τα κακοήθη κύτταρα δεν πολλαπλασιάζονται τόσο πολύ, αλλά δεν πεθαίνουν, καθώς η ανοσολογική απόκριση του οργανισμού επιτρέπει να υπάρχει σε υψηλά επίπεδα μια πρωτεϊνη που ονομάζεται BCL2 και η οποία τα βοηθά να παραμείνουν ζωντανά.
«Τα κύτταρα όταν γεννιούνται είναι μοιραίο να πεθαίνουν και τα καρκινικά κύτταρα -και ιδιαίτερα τα κύτταρα της λευχαιμίας- καθυστερούν να πεθάνουν, χρησιμοποιώντας την πρωτεϊνη BCL2 παρατείνει τη ζωή τους», δήλωσε στο ABC ο John Seymour από το Κέντρο Peter MacCallum Cancer στη Μελβούρνη, ο οποίος βοήθησε στην μελέτη.
«To Venetoclax λειτουργεί αναστέλλοντας τη δράση της πρωτεΐνης BCL2, επιτρέποντας έτσι στα κύτταρα να πεθάνουν, τη στιγμή που προοριζόταν»
Έτσι, αντί να σκοτώνει τα καρκινικά κύτταρα -και μια σειρά υγιών κυττάρων στην γύρω περιοχή- όπως συνέβαινε με τις μέχρι σήμερα τρέχουσες θεραπείες, όπως η χημειοθεραπεία και η ακτινοθεραπεία, το νέο φάρμακο αποκαθιστά την ισορροπία του ανοσοποιητικού συστήματος του οργανισμού και επιτρέπει στα καρκινικά κύτταρα να πεθάνουν από μόνα τους.
Αυτό εξηγεί γιατί μερικοί ασθενείς, όπως ο R.Oblak μπορούν να υποβληθούν σε θεραπεία χωρίς καμία ευδιάκριτη παρενέργεια. Αλλά ας είμαστε ειλικρινείς. Ο R.Oblak ήταν πολύ τυχερός.
O FDA αναφέρει ότι, ανάλογα με τον ασθενή, ορισμένες παρενέργειες από το Venetoclax, περιλαμβάνουν: χαμηλό αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων, διάρροια, ναυτία, αναιμία, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων, και κόπωση. Σοβαρές επιπλοκές μπορεί να περιλαμβάνουν: πνευμονία, πυρετό, ή ακόμη και τον θάνατο.
Κατά τη διάρκεια της δοκιμής με το Venetoclax, από τους 107 ασθενείς, οι 11 κατέληξαν.Από αυτούς οι 7 λόγω της εξέλιξης του καρκίνου και οι 4 από τις παρενέργειες.
Παρόμοια αποτελέσματα παρατηρήθηκαν σε μια ξεχωριστή δοκιμή ενός παρόμοιου ανοσοθεραπευτικού φαρμάκου κατά του καρκίνου, του Ipilimumab, το οποίο εγκρίθηκε πρόσφατα για την αγορά της Αυστραλίας.
Ενώ ο Αυστραλός ασθενής Greg Lawson , που έπασχε από μελάνωμα, κηρύχτηκε «ελεύθερος νόσου» 12 μήνες μετά τη θεραπεία, και σύμφωνα με πληροφορίες δεν παρουσίασε «σχεδόν καμία παρενέργεια», η σύζυγός του η οποία, κατά το ίδιο χρονικό διάστημα, υποβλήθηκε σε θεραπεία με ένα διαφορετικό ανοσοθεραπευτικό φάρμακο για το μελάνωμα, έχασε τη ζωή της, καθώς ο οργανισμός της δεν μπόρεσε να ανεχθεί τη θεραπεία.
«Είχε δύο κύκλους θεραπείας, αλλά ήταν τόσο έντονες οι παρενέργειες που ελήφθη η απόφαση να την διακόψουμε», δήλωσε ο Lawson στο ABC.
Ωστόσο, με τα «εξαιρετικά» αποτελέσματα των ανοσοθεραπευτικών φαρμάκων που είδαμε σε άλλες δοκιμές φέτος και με τη δυνατότητα ενός «καθολικού εμβολίου κατά του καρκίνου» να είναι υπαρκτή, αυτό είναι μόνο η αρχή για την επόμενης γενιάς θεραπεία του καρκίνου.
Πηγή: sciencealert.com
Ακολουθήστε το tameteora.gr στο Google News!
